【自研新药】四川大学华西医院眼科单中心研究登录NEJM

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北京时间今晨，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表四川大学华西医院基因疗法治疗X连锁视网膜劈裂症研究。四川大学华西医院眼科陆方教授、生物治疗全国重点实验室杨阳研究员、魏于全院士以及温州医科大学附属眼视光医院张康教授为并列通讯作者，四川大学华西医院梁莉聪、佘凯芩为共同第一作者。
X连锁视网膜劈裂症（XLRS）是一种罕见的X连锁隐性遗传性视网膜疾病，由视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变引起。典型病变是黄斑区视网膜层间分离，即视网膜劈裂。随着年龄增长，外层视网膜逐渐萎缩，视力可进一步恶化。
( }% O" i6 p& l* L: c5 H" i( U研究纳入12名儿童患者，单次视网膜下注射携带人RS1基因的AAV8载体后，最佳矫正视力平均提高10.8个ETDRS字母。这项早期临床研究为XLRS这一罕见遗传性视网膜疾病病因治疗提供了新策略。

$ N; {! i( d5 e% S. V  |! A) M  Xhttps://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2515953


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闲来扯淡

今年上半年医学顶刊发文数量=过去五年峰值

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该研究使用的携带人RS1基因的AAV8载体（scAAV8-hRS1）为华西自研新药JWK002注射液

; @8 n, d% L  [0 Q% h! Z" o临床试验信息
5 \4 m: J0 y1 q4 D3 e5 \一项在X连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中评价JWK002注射液的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究
# E' Z/ e8 X- n1 {4 o9 L& t申请人：杨阳（四川大学华西医院研究员、成都金唯科生物科技有限公司创始人）
5 `, a: D8 i/ e研究经费来源：武汉金唯科生物科技有限公司/ 成都金唯科生物科技有限公司
Leading PI：陆方（四川大学华西医院眼科主任医师）
; J8 t: L( ^9 Z$ Q2 F3 P研究中心：四川大学华西医院

JWK002注射液是国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物，基于腺相关病毒（AAV）载体技术，目前已完成一项I/II期临床研究（NEJM），还获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定及儿科罕见病资格认定。

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闲来扯淡 发表于 2026-6-11 09:29
今年上半年医学顶刊发文数量=过去五年峰值

) D; r9 u9 X+ B% ^8 r3 E" V重点是华西研发+华西应用，不是外面药厂委托的GCP，代表性新药转化成果是学科评估的重点指标

闲来扯淡

NatureBoy 发表于 2026-6-11 09:40
重点是华西研发+华西应用，不是外面药厂委托的GCP，代表性新药转化成果是学科评估的重点指标 ...

之前个别校友过度焦虑了

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杨阳手下另一个管线JWK001进入II期了，首例受试者随访已超过80周
" [/ i  b/ I1 [5 X9 tnAMD是导致中老年人视力丧失的主要眼科疾病之一，其核心病理特征为眼内脉络膜异常新生血管增生，易引发出血、水肿等并发症，最终导致视力不可逆损伤。当前临床主流治疗方案依赖长期反复玻璃体腔注射抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）药物，不仅给患者带来巨大身心负担，还存在眼组织损伤、依从性差等诸多风险，临床亟需更安全便捷的治疗手段。JWK001注射液通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的。

  t, G! |) ^3 B) ^一项在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者中评价JWK001 注射液安全性、耐受性和初步有效性的 I/II 期临床研究
3 M7 [; M( n! y! L! j" C申请人：杨阳（四川大学华西医院研究员、成都金唯科生物科技有限公司创始人）
研究经费来源：成都金唯科生物科技有限公司
Leading PI：陆方（四川大学华西医院眼科主任医师）
研究中心：四川大学华西医院
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闲来扯淡 发表于 2026-6-11 09:45
% N0 n" D! l; W0 ]( {0 [8 u之前个别校友过度焦虑了

  x' F0 q( u2 v# m& J0 n前几年的GCP是有问题的， 错失了很多机会。

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W院士麾下的杨阳、宋相容急需力挺上青A
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眼科目前值得期待的临研项目
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一项随机、双盲、平行、阳性对照，比对 JZB05 和阿柏西普在糖尿病黄斑水肿患者中的有效性及安全性特征的多中心Ⅲ期临床试验
  Y  t! z% n, }. f5 n研究经费来源：成都景泽生物制药有限公司/ 上海景泽生物技术有限公司
2 J+ V* k2 W  _+ V6 D( ~2 ?Leading PI:张美霞（四川大学华西医院眼科主任医师）
1 [2 x7 i: @; J, i' N8 g' L46家研究中心：成都华西医院、北京同仁医院、上海市一医院、广州中山眼科、广州广东省医、广州珠江医院、杭州浙大一院、杭州浙江省医、南京东战总院、天津眼科医院、温州温医视光、武汉湖北省医、长沙湘雅二院、郑州河南眼科、济南山东省立、吉林吉大一院......
. D/ h5 x% C& T; s* G* I& aps：景泽生物创始人彭红卫是四川大学杰出校友， JZB05（抗VEGF眼内注射液）预计会成为景泽生物眼科领域预期的首个商业化产品，对标拜耳的艾力雅

一项评价重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）受试者的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、阳性对照的无缝设计II/III期临床研究
研究经费来源：江苏泰康生物医药有限公司
4 d  r4 G1 B) T! rLeading PI:张明（四川大学华西医院眼科主任医师）
61家研究中心
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